В 2017 году компания из США испытает на людях технологию редактирования генома

Print 18 Ноября 2015
Софья Лопаева / Vademecum

В течение ближайших двух лет биотехнологическая компания Editas Medicine начнет клинические исследования технологии генного редактирования CRISPR для лечения редкого типа заболевания сетчатки глаза – амавроза Лебера.

Об этом объявила генеральный директор Editas Кэтрин Босли на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс, сообщает MIT Technology Review.

Технология генного редактирования CRISPR была изобретена три года назад и, будучи безошибочным и недорогим методом, быстро привлекла внимание многих научных лабораторий. Она уже была испытана на макаках. Компании Editas, Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics хотят применить технологию редактирования генома для лечения генетических заболеваний у взрослых и детей. Глава Editas Кэтрин Босли заявила, что метод CRISPR позволяет «ремонтировать неисправные гены» и лечить несколько тысяч наследственных заболеваний, вызванных генными мутациями, большинство из которых являются неизлечимыми, как, например, хорея Хантингтона или муковисцидоз.

Editas собирается проверить технологию CRISPR на пациентах с редким глазным заболеванием – амаврозом Лебера, при котором из-за генетической мутации в сетчатке глаза отмирают светочувствительные клетки. По словам Босли, для первых исследований технологии CRISPR был выбран именно амавроз Лебера, так как хорошо известно, какие генетические мутации вызывают это заболевание.

Амавроз Лебера может быть вызван целым рядом генетических мутаций. Editas собирается применить CRISPR для лечения одной из форм амавроза Лебера, которая вызвана мутацией в гене CEP290. Стандартная генная терапия в данном случае неприменима, так как ген CEP290 «слишком велик», чтобы поместиться в вирус. В США амаврозом Лебера страдают 3 тысячи человек, и лишь у 20% из них имеется мутация в CEP290.

Метод Editas предполагает, что в сетчатку глаза будет сделана инъекция нескольких вирусов, несущих генетическую информацию, необходимую для производства компонентов CRISPR/Cas9 системы в клетках сетчатки глаза. CRISPR-система (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – своеобразная иммунная система бактерий. Когда бактерия встречается с вирусом, она копирует в свой геном часть ДНК этого вируса. Сохраненные данные позволяют бактерии создать РНК-зонд, который распознает вирусные гены и связывается с ними при повторной вирусной атаке. Для разрушения вирусной генетической информации используется белок Cas9. РНК-зонд подводит Cas9 к тому месту генома, которое необходимо отредактировать, и Cas9 вырезает вирусный геном. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, ответственные за развитие целого ряда заболеваний. По словам Босли, чтобы вылечить амавроз Лебера, из гена CEP290 необходимо удалить примерно тысячу нуклеотидов, после чего, как показали лабораторные эксперименты, ген начнет правильно функционировать. До испытания технологии на добровольцах Editas проведет дополнительные исследования в лабораторных условиях, а затем испытает метод на животных.

Биотехнологическая компания Editas была создана в 2013 году на средства венчурных фондов, в том числе Third Rock Ventures. Общая сумма инвестиций в Editas превышает $160 млн, что позволяет компании заниматься несколькими проектами одновременно. В финансировании Editas принимал участие Билл Гейтс.

Подробнее:http://vademec.ru/news/detail77373.html

Вернуться к разделу