Управление FDA присвоило российскому препарату орфанный статус

Print 24 Июля 2017
Новости GMP

Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) присвоило орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемому резидентом кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково», компанией «Фьюжн Фарма». Это означает признание регулятором уникальности препарата и значимости проводимого исследования, что гарантирует с его стороны повышенное внимание и содействие в дальнейшем процессе разработки. Это первый, полностью разработанный в России препарат, получивший подобный статус в США.

Компания «Фьюжн Фарма» работает в области создания инновационных лекарственных препаратов, в том числе терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая его резистентные формы с мутацией T315I. В настоящее время компания исследует молекулу PF-114, селективного ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ).

ХМЛ – один из наиболее распространенных видов лейкоза у взрослых. Ежегодно регистрируется 1-2 заболевших на 100 тысяч населения. Характерной чертой ХМЛ является наличие в лейкемических клетках так называемой филадельфийской хромосомы, которая является результатом особой мутации – хромосомной транслокации. Это приводит к образованию химерного онкогена, BCR-ABL, играющего ключевую роль в бесконтрольном делении клеток и развитии заболевания. Именно продукт этого патологического гена является мишенью для современной таргетной терапии, которая позволила значительно увеличить показатели выживаемости больных.

В настоящее время компания «Фьюжн Фарма» проводит 1-ю фазу клинического исследования препарата PF-114, в рамках которой предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ в Москве, а с начала 2017 года к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге.

Гермес Чилов, генеральный директор комании «Фьюжн Фарма» и один из разработчиков PF-114, к.х.н.:

«Признание орфанного статуса регулятором – это один из ключевых моментов для клинического этапа разработки PF-114, в дальнейшем мы планируем проведение II фазы клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией препарата в Европе, США и России. Уникальность проекта в том, что, PF-114 – первый таргетный препарат, разработанный целиком в России, полностью в соответствии с современными международными стандартами. Мы очень надеемся на то, что и серию клинических исследований нам удастся провести на самом высоком международном уровне».

Кирилл Каем, и.о. старшего вице-президента по инновациям, исполнительный директор кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково»:

«Разработка инновационных лекарственных препаратов – длительный процесс. Преодоление каждого этапа – победа для команды разработчиков. Я счастлив поздравить компанию “Фьюжн Фарма” с признанием значимости проекта со стороны FDA. Разработка резидента Сколково стала первой инновационной российской разработкой, получившей такой статус в США. Мы давно поддерживаем этот проект и желаем компании успешного прохождения всех этапов регистрации препарата»

Анна Туркина, заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ РФ, главный исследователь PF-114, д.м.н., профессор:

«Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных остается актуальной проблемой. Предварительные доклинические исследования, убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств. Кроме того, препарат PF-114, эффективен в отношении мутации Т315I. В настоящее время, в мире существует только один препарат, который эффективен у больных с данной мутацией, который, к сожалению, не зарегистрирован в России. Есть основания надеяться, что у препарата PF-114 продемонстрирует низкий уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у больных ХМЛ».

Вероника Шульгина, директор по медицинской стратегии и клиническим исследованиям компании «Фьюжн Фарма», к.м.н.:

«Мы являемся участниками очень ответственного момента в медицинской жизни компании и становления лекарственного препарата PF-114! Препарат, как ребенок, маленькими шажками, но очень уверенно двигается, проходя через важнейшие «точки роста» на пути проведения клинического исследования и полноценной международной регистрации. Все участники процесса, не только мы, но и врачи-исследователи, пациенты, и ведущие гематологи в области ХМЛ во всем мире сейчас с нетерпением будут ждать результатов клинического исследования, насколько эффективным и безопасным окажется препарат. Думаю, что уже в этом году мы сможем поделиться научными публикациями на ведущих медицинских мероприятиях».

Источник

Вернуться к разделу

Все Портфель

Медиа центр

  • НоваМедика начала строительство фармацевтического завода в Калужской области

    НоваМедика начала строительство фармацевтического завода в Калужской области

    Российская фармацевтическая компания «НоваМедика», портфельная компания Роснано, объявляет о старте строительства завода по производству стерильных инъекционных препаратов в рамках своей долгосрочной стратегии по локализации в России инновационных лекарственных препаратов и технологий их разработки и производства. Завод будет построен на территории индустриального парка «Ворсино» в Калужской области.

Перейти в медиа-центр