Китайские ученые получили разрешение на клинические исследования CRISPR/Cas9

Print 25 Июля 2016
Ремедиум

В следующем месяце в Китае планируют запустить первые клинические исследования технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Этическая комиссия Сычуаньского университета дала разрешение на проведение КИ в начале июля этого года, пишет Nature.

Для участия в исследовании будут отобраны пациенты с метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ), не ответившие на химиотерапию, лучевую терапию и другие стандартные методы лечения.

Китайские ученые намерены выделить Т-клетки из крови пациентов и, используя технологию CRISPR/Cas9, удалить из клеток ген, регулирующий белок программируемой смерти PD-1. После редактирования Т-клетки пациентов будут размножены и введены обратно участникам КИ. Планируется, что модифицированные Т-клетки уничтожат опухолевые клетки.

Этой весной ученые из Китая применили технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 для модификации человеческого эмбриона. С помощью CRISPR/Cas9 в геном эмбрионов была добавлена мутация, которая нарушает работу гена CCR5. Известно, что люди, родившиеся с мутацией этого гена устойчивы к заражению ВИЧ. Согласно результатам работы, успешно модифицированы были 4 эмбриона из 26. Тем не менее, даже при успешной модификации, в некоторых аллелях сохранялась изначальная версия CCR5 или имелись незапланированные мутации.

Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.

Источник

Вернуться к разделу

Все Портфель

Медиа центр

  • НоваМедика начала строительство фармацевтического завода в Калужской области

    НоваМедика начала строительство фармацевтического завода в Калужской области

    Российская фармацевтическая компания «НоваМедика», портфельная компания Роснано, объявляет о старте строительства завода по производству стерильных инъекционных препаратов в рамках своей долгосрочной стратегии по локализации в России инновационных лекарственных препаратов и технологий их разработки и производства. Завод будет построен на территории индустриального парка «Ворсино» в Калужской области.

Перейти в медиа-центр